SMA KONUSUNDA AKP’NİN ELİNDEN GELENİ YAPTIĞI DOĞRU MU? – Sertaç Aktan
Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı. İstemli kasların erimesine yol açan SMA, sinir-kas (nöromüsküler) hastalıkları grubuna dahil.
SMA otozomal ve resesif bir hastalık. Bunun anlamı şu: Anne ve babanın taşıyıcı olması durumunda doğan bebeklerin SMA hastası olma ihtimali 4’te 1. Yani anne ve baba hasta değilse bile 4 çocuktan biri hasta olabilir.
Taşıyıcılık oranı ise toplumda 50’de bir. Doğumlarda ortaya çıkma olasılığı ise dünya çapında yaklaşık olarak ortalama 10 binde birken Türkiye’de bu oran 7 binde bir civarında.
Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi sonucunda oluşan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sıradaydı.
En ağır seyreden türü de ‘Tip 1 SMA’. Baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel becerilerin kaybedildiği bu seviyede yutkunma ve emme gibi işlevler de yerine getirilemiyor ve ömür boyu cihaza bağlı şekilde ancak yaşam sürdürülebiliyor. Çoğu hasta uzun süre hayatta kalamıyor.
AİLELER NEDEN KAMPANYA YAPIYOR?
Tedavi için kullanılan üç tip ilaç var. Türkiye’de bu ilaçlardan sadece bir tanesi olan Spinraza SGK tarafından karşılanıyor.
Gen tedavisi sakıncalı dense de Türkiye’de kullanılan Spinraza dışında Zolgensma ve Risdiplam da Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylı ilaçlar. FDA Mayıs 2019’da, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da Mayıs 2020’de bu ilacı onayladı.
Aileler Zolgensma’ya ulaşmak istiyor çünkü bu ilaç ömür boyu kullanılmak zorunda olan Spinraza’nın aksine tek seferlik. Aileler de işte bu sebeple kampanya yapıyor.
Türkiye’de bulunmayan ve uygulanabilmesi için çocuğun 2 yaşından küçük veya 21 kilodan az olması gereken Zolgensma’ya ulaşmak için aileler gerçek anlamda zamanla yarışıyor.
2020 yılında tedavi için para toplamaya uğraşan 23 kampanya vardı. Ülkedeki SMA Tip 1 hasta sayısının toplamda 100’e yakın olduğu tahmin ediliyor.
Onaylı kullanımının henüz bir yıllık geçmişi bulunan yeni bir ilaç, genetik bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA)’nın en ağır seyreden formu Tip 1’de çok umut verici sonuçlar sağlıyor. Yaşam beklentisini yükseltirken hastanın solunum cihazına bağımlılığını azaltıyor, hareket kabiliyetini artırıyor. Yeterince erken uygulanabildiğinde bebeklerin tamamen normal bir hayat sürme şansını yakalaması bile mümkün oluyor.
SPİNRAZA TÜRKİYE’DE HER İHTİYAÇ SAHİBİNE ULAŞABİLİYOR MU?
Spinraza bu alanda ilk geliştirilen ilaç. Patenti, Biogen firmasına ait ve FDA onayını 2016’da aldı.
Türkiye’de Spinraza’ya da ulaşım yeterli şekilde olmadığı özellikle son aylarda SGK’daki bütçe sıkıntısı nedeniyle hastalara ilaç temin edilemediği ileri sürülüyor.
İsmail Çağan’ın annesi Pelin Demir de BBC’ye verdiği röportajda, “İlacı her aldığında mutlaka fiziksel olarak bir gelişim göstermesini bekliyorlar. Azıcık bile bir gelişim gösteremezse ilaç kesiliyor” diyerek ilacın temininin bazı koşullara bağlandığını belirtiyor.
Kriterleri sağlayamayan çocuklar tedaviden mahrum kalabiliyor. Aileler ise var olan tüm ilaçların devlet tarafından koşulsuzca karşılanmasını istiyor.
ABD ve Avrupa Birliği’nde kullanılan Zolgensma’nın gen tedavisi olması bakımından henüz işe yararlığının kanıtlanmadığı ileri sürülerek bunun yerine oral yolla alınabilen Risdiplam ilacının Türkiye’ye getirileceği işaret edilmişti.
Sağlık Bakan Fahrettin Koca, Ağustos ayında Risdiplam’ı kast ederek “Son dönemde ruhsatlandırılan, oral yoldan alınan bir benzer ilacın geliştiğini ve onay aldığını, bununla ilgili hem Maliye, hem SGK hem de bizim devrede olduğumuzu söylemek istiyorum. Biz de bu ilaca ulaşmaktayız” demişti.
Risdiplam FDA onayını yeni aldı ancak henüz Türkiye’ye getirilmedi.
İLAÇLARIN HANGİSİ DAHA ETKİLİ?
Bakan Fahrettin Koca, Zolgensma için yaptığı bir açıklamada “Tedavi üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır” dese de Amerikan Nöroloji Akademisi’ne göre ilaçların etkililik karşılaştırması şöyle:
Zolgensma: %95
Risdiplam: %88
Spinraza: %61
Ayrıca Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) da 22 Aralık’ta yurt dışı ilaç listesine Zolgensma’yı en üst sıradan eklemiş durumda.
Japonya ise Zolgensma’yı genel sağlık sigortası kapsamında ihtiyaç duyan tüm vatandaşlarına ücretsiz sağlıyor.
Sertaç Aktan
https://tr.euronews.com/2021/01/04/sma-dosyas-ilaclar-neden-pahal-turkiye-ve-dunyadaki-durum-ne
Not: Bu yazıdaki fikirler yazara ait olup, Adımlar’ın ideolojik ve siyasi anlayışına zıt görüşler sitemizi bağlamaz.